El consorcio europeo DREAMS marca un hito en al demostrar que la cura para muchas patologías neuromusculares podría estar ya fabricada.

En el mundo de la medicina tradicional, desarrollar un fármaco desde cero es una carrera de obstáculos que dura más de una década y cuesta miles de millones de euros. Para los 30 millones de personas que conviven con enfermedades raras en Europa, ese tiempo es un lujo que no tienen.

El proyecto DREAMS (Drug Repurposing with Artificial Intelligence for Muscular disorders) ha nacido para hackear este sistema, utilizando la Inteligencia Artificial como un acelerador de partículas biológico.

El algoritmo que encuentra «agujas en pajares» farmacológicos

La estrategia central es el reposicionamiento de fármacos. En lugar de diseñar una molécula nueva, la IA de DREAMS analiza bases de datos masivas de medicamentos que ya han pasado todos los controles de seguridad y están en las farmacias para otras dolencias.

El sistema busca coincidencias entre los mecanismos de acción de estos fármacos y las rutas fisiopatológicas de cinco enfermedades neuromusculares minoritarias que comparten un enemigo común: fallos en la autofagia (el sistema de limpieza celular). Estas patologías son la Miopatía Centronuclear (CNM), la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), la Distrofia de Emery-Dreifuss (EDMD2), la Enfermedad de Pompe y la Enfermedad de Danon.

Células madre iPSC: el «avatar» del paciente en el laboratorio

Lo que hace único a DREAMS no es solo el software, sino su validación biológica mediante células madre pluripotentes inducidas (iPSC). Este pilar es fundamental: los investigadores toman células de los propios pacientes y las reprograman en el laboratorio para convertirlas en células madre.

Posteriormente, estas iPSC se transforman en modelos de tejido muscular que imitan con exactitud la enfermedad del paciente. De este modo, cuando la IA predice que un fármaco —por ejemplo, uno diseñado originalmente para la hipertensión— podría ser efectivo, los científicos lo prueban primero en este «avatar» celular.

Si el músculo en la placa de cultivo muestra mejoría, la predicción queda validada con una base científica sólida antes de pasar a cualquier fase clínica.

Un modelo económico sostenible para 2026

Más allá de la ciencia, DREAMS aborda el problema económico y regulatorio. Las enfermedades raras suelen ser ignoradas por la industria debido a su baja rentabilidad. Al utilizar fármacos ya existentes, los costes de producción son mínimos y el perfil de seguridad ya es conocido.

Este proyecto europeo, que integra a 8 socios de 5 países (incluyendo centros de Francia, España e Israel), representa la nueva era de la salud digital: una donde la computación y la biología celular se fusionan para que ninguna enfermedad sea demasiado «rara» como para no ser investigada.