Precision BioSciences reportó sus resultados financieros del segundo trimestre de 2026 junto con una actualización de negocio marcada por la primera evidencia clínica por biopsia de que su terapia de edición génica puede eliminar de forma directa el cccDNA, la raíz viral de la hepatitis B crónica.

La compañía, que cotiza en el Nasdaq bajo el símbolo DTIL, es una firma en etapa clínica dedicada a la edición génica in vivo mediante su plataforma propia ARCUS, pensada para enfermedades genéticas e infecciosas de alta necesidad médica no cubierta. Sus dos programas propios más avanzados son PBGENE-HBV, dirigido a la hepatitis B, y PBGENE-DMD, enfocado en la distrofia muscular de Duchenne.

Los nuevos datos de PBGENE-HBV fueron presentados de forma preliminar en el Congreso de la Asociación Europea para el Estudio del Hígado (EASL), celebrado en Barcelona, mientras que el ensayo FUNCTION-DMD sobre distrofia muscular de Duchenne sumó nuevos centros de reclutamiento activo. La compañía además destacó una posición de caja que, según explicó, le permitiría sostener ambos programas hasta el año 2028.

Michael Amoroso, director ejecutivo de Precision BioSciences, señaló que el segundo trimestre marcó un momento decisivo tanto para la compañía como para el campo de la hepatitis B, al obtenerse por primera vez una prueba clínica de que un editor génico puede eliminar de forma directa el cccDNA, un hallazgo que a su juicio respalda la estrategia científica del programa.

PBGENE-HBV: la primera prueba clínica de eliminación del cccDNA

En el ensayo ELIMINATE-B, que evalúa PBGENE-HBV como tratamiento potencialmente curativo para la hepatitis B crónica, una biopsia hepática mostró una reducción de diez veces (1 log) en los transcritos derivados del cccDNA tras solo dos dosis de 0,4 mg/kg, con menos del 1% de cccDNA remanente. En un segundo paciente que recibió tres dosis con el mismo esquema, la biopsia mostró que las administraciones repetidas incrementan de forma acumulada el efecto contra el cccDNA en el hígado.

El biomarcador sérico pgRNA, considerado el indicador en sangre más fiable de la eliminación del cccDNA, se volvió indetectable de manera sostenida en el 100% de los pacientes evaluables que presentaban niveles detectables antes del tratamiento, con una pérdida que se mantuvo hasta seis meses después de la última dosis registrada en el corte de datos. Hasta el momento, la compañía no ha observado toxicidades limitantes de dosis en los 16 pacientes tratados en cinco cohortes.

PBGENE-DMD avanza en el reclutamiento del ensayo FUNCTION-DMD

El programa PBGENE-DMD busca restaurar una proteína distrofina casi completa mediante la excisión de los exones 45 a 55 del gen afectado, un abordaje que la compañía calcula podría beneficiar a alrededor del 60% de los pacientes con distrofia muscular de Duchenne. Nuevos datos preclínicos mostraron mayor eficacia del tratamiento en ratones de menor edad, lo que respalda evaluar la terapia en niños de entre 2 y 3 años, un grupo clave dentro del ensayo en curso.

El estudio de fase 1/2 FUNCTION-DMD cuenta ya con dos centros clínicos activos: el Arkansas Children’s Hospital, en Little Rock, y la Facultad de Medicina de la Universidad de Washington, en San Luis, ambos reconocidos como centros de referencia en el cuidado de la enfermedad.

El ensayo continúa reclutando activamente a pacientes ambulatorios con mutaciones entre los exones 45 y 55, y la compañía espera datos iniciales de seguridad hacia finales de 2026. PBGENE-DMD ya cuenta con la designación de medicamento huérfano y la vía rápida (Fast Track) otorgadas por la FDA.

Un balance financiero sólido para sostener ambos programas hasta 2028

Al cierre del segundo trimestre, Precision BioSciences reportó un saldo de 112,4 millones de dólares en efectivo, equivalentes de efectivo y efectivo restringido. La compañía estima que esta posición, junto con su disciplina operativa y el acceso a su línea de financiamiento en el mercado, es suficiente para cubrir los hitos de datos de PBGENE-HBV y PBGENE-DMD hasta 2028. Los gastos en investigación y desarrollo se ubicaron en 12,4 millones de dólares, mientras que los gastos generales y administrativos bajaron a 6,8 millones de dólares frente al mismo periodo de 2025.

La compañía registró una pérdida neta de 32,7 millones de dólares, equivalente a 1,26 dólares por acción, frente a los 23,5 millones de dólares del segundo trimestre de 2025. El incremento se explica principalmente por un ajuste contable sin efecto en caja sobre el valor razonable de ciertos instrumentos financieros (warrants), vinculado a la revalorización de la acción de la compañía, que según aclaró la empresa no afecta su pérdida operativa ni su flujo de caja.

Cambios en el liderazgo y reconocimiento bursátil

Precision BioSciences también anunció ajustes en su equipo directivo: Alex Kelly, hasta ahora director financiero, fue promovido a director de operaciones, mientras que Naresh Tanna asumió la dirección financiera tras desempeñarse como responsable de relaciones con inversionistas. Por su parte, Cassie Gorsuch, directora científica, quedó al frente de todas las funciones de investigación de la compañía, incluidas las ciencias traslacionales y los programas de próxima generación.

A estos cambios se sumó la incorporación de la compañía al índice Russell 2000, efectiva desde el 26 de junio de 2026, lo que según la empresa amplía su visibilidad ante inversionistas institucionales. Con dos programas de edición génica avanzando en la clínica y una posición de caja proyectada hasta 2028, Precision BioSciences apunta a nuevas actualizaciones de ambos ensayos hacia finales de este año.